在生物醫藥創新邁向全球競爭的新階段，下一代療法的競速已然開啟，從car-t攻堅到ai智造，中國藥企正憑借技術銳度與生態優勢，重塑其在世界醫藥格局中的坐標。

在2025上海國際生物技術與醫藥研討會“全球視野下中國前沿創新藥物研發進展”分論壇上，學界、產業與資本三方力量交匯，圍繞細胞治療、ai制藥、大分子藥物等熱點領域，展開了一場關于技術突破、研發范式變革與出海戰略的深度思辨。上海，作為中國生物醫藥創新的核心引擎，正以其完善的產業生態與前瞻的資本布局，成為這場變革的策源地與加速器。

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本次論壇由美國醫藥開發協會中國分會（sapa-china）承辦。美中醫藥開發協會中國會長戴衛國在開幕致辭中介紹，sapa作為北美地區規模最大、最活躍的華人專業團體之一，始終致力于搭建中美生物醫藥領域的溝通橋梁。他表示，本次論壇聚焦“全球視野下中國的創新”，正是希望"在生物醫藥創新這個非常活躍的領域，把準前沿脈搏"，為與會者帶來啟發。

01

路徑抉擇：

cgt“普惠突圍”與adc“精準破局”

前沿療法的突破，始于對技術路徑的冷靜審視與精準抉擇。“自體car-t展現了無與倫比的療效，但其高昂的代價和制備瓶頸，讓患者滲透率難以突破5%。”南京師范大學郭志剛教授坦言，細胞與基因治療（cgt）的療效雖已得到驗證，但如何讓其從“天價”特效藥變為患者可及的常規療法，是產業面臨的核心挑戰。他將實現“現貨型”、低成本car-t的兩大路徑——異體car-t與體內car-t進行了系統對比。

基于詳盡的成本核算，郭志剛教授揭示了異體car-t與體內car-t迥異的商業前景：依托規模化生產，異體car-t分攤到每位患者的成本可低至萬元人民幣級別，并且在臨床試驗中已展現出優異且安全的療效，展現了巨大的成本優勢和普惠潛力。而對于備受矚目的體內car-t，其lnp（脂質納米顆粒）遞送系統的關鍵原料生產成本當前仍居高不下。此外，他特別指出了lnp路線潛在的長期生殖毒性，這一戰略遠見為競逐慢性病治療的技術賽道，注入了關乎患者長期健康的核心理性。

與此同時，科霸生物首席執行官朱貴東則專注于破解腫瘤免疫的難題——如何將對免疫治療不敏感的“冷”腫瘤轉化為“熱”腫瘤。“到目前為止，我們談到的都是下一代的io（免疫腫瘤療法）。”朱貴東博士開門見山，“但一個核心問題是，為什么像pd-1這樣的免疫檢查點抑制劑，對高達95%的結直腸癌患者無效？”他直指臨床痛點，這類患者的腫瘤微環境處于免疫抑制狀態，即所謂的“冷”腫瘤。面對這一挑戰，朱貴東分享了其團隊開發的靶向lilrb2/pd-l1雙特異性抗體spx-303的創新策略。旨在同時解除髓性細胞和t細胞的免疫抑制，重塑腫瘤微環境。

對于當前最熱的adc賽道，朱貴東提出了超越傳統認知的深刻見解。“其實adc在很大程度上可以把‘冷’腫瘤催化成‘熱’腫瘤。”adc不僅僅是精準遞送化療藥物的“智能炸彈”，其更重要的價值在于能夠誘導免疫原性細胞死亡，從而激活腫瘤微環境中的免疫應答，為后續的免疫治療創造了有利條件。這一創新思路正在臨床中得到驗證，或將為那些對現有免疫療法不響應的患者開辟全新的治療路徑。

02

效率革命：

ai制藥從“大海撈針”到“臨床實證”

臨床研發長期面臨海量數據與低效驗證的困境，而ai的深度介入正引發一場效率革命，在顯著降低成本的同時，引領產業邁入ai制藥新階段。

英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰指出，傳統研發難以系統攻克靶點發現、分子生成與臨床方案設計三大核心瓶頸。為此，公司構建了biology42、chemistry42與medicine42三大ai平臺賦能這三個核心環節，形成從靶點到臨床的完整研發閉環。其中，全程由ai驅動的特發性肺纖維化（ipf）項目尤為矚目：“我們僅用18個月、260萬美元就確定臨床候選化合物”，這一投入遠低于傳統模式所需的“4.5年、數千萬至上億美元”。該藥物在臨床ⅱ期研究中更展現出逆轉疾病進程的強大潛力。

任峰強調，這一系列成果標志著“ai制藥競賽已進入用臨床價值說話的下半場”，證明ai不僅能提速降本，更具備推動源頭創新的能力，極大地提振了行業對ai制藥的信心。

德睿智藥創始人、首席執行官牛張明則從ai加速成熟靶點研發的維度詮釋了ai的賦能。他的團隊利用自研的ai知識圖譜平臺pharmkg，將口服小分子glp-1藥物的研發周期壓縮至四年半，目前已推進到iii期臨床門檻。“我們在iib期研究中特地納入了大量伴有肝功能異常和脂肪肝的受試者，”牛張明分享道，“結果顯示藥物不僅能有效減重，還能顯著改善肝功能指標，展現出best-in-class的安全潛力。”

值得關注的是，牛張明團隊對ai技術的應用實現了重要突破。“我們通過rag技術在大語言模型基礎上構建的專業系統，將靶點調研準確率提升至97%-98%，極大減少了ai的‘幻覺’問題。”這一技術創新，使得新藥研發從依賴運氣的“大海撈針”轉變為更高確定性的“按圖索驥”。為挑戰傳統大藥廠主導的成熟靶點提供了全新可能。

03

生態賦能：

資本與戰略共塑出海新航程

在過去十年間，中國創新藥實現了從“本地研發”到“全球創新”的跨越式發展，完成了從引進技術到輸出創新的關鍵轉型。正如本次圓桌論壇環節主持人、紐約百泰資本董事長唐馬克博士所言，這一進程“不僅僅是產業的轉折點，更是中國創新體系國際化的象征”。

在其主持下，五位來自投資、產業與法律界的專家圍繞“中國醫藥出海：從破冰到領航”展開深度對話，形成清晰共識：中國創新藥出海已從早期的“技術授權”升級為“共同開發”模式，企業更看重長期能力構建與全球市場參與。專家們一致認為，盡管面臨地緣政治等不確定性，但中國在研發效率、成本控制與人才儲備上的優勢，使得出海趨勢勢不可擋。整場討論印證了唐馬克博士的觀察：中國醫藥出海正從“試探與破冰”階段，穩步邁向“系統與領航”的新時期。

圓桌討論中，北極光創投合伙人于芳從交易結構變化切入，指出“中國企業在談判中的話語權顯著增強”，她觀察到交易架構正變得日益復雜精巧，體現了中國創新價值的提升。百濟神州生科創投董事總經理劉為民從企業能力角度補充，強調這意味著中國企業正積極爭取海外臨床開發和商業化權益，“這是能力建設與全球愿景的雙重提升”。中國生物制藥有限公司執行董事、資深副總裁謝炘則從產業趨勢判斷：“未來兩三年，中國創新藥出海的好勢頭還會持續”，香港ipo的恢復和bd交易的資金流將推動更多高質量項目走向全球。科霸生物首席執行官朱貴東結合自身實踐指出，中國企業在與國際藥企合作時，“從被動變成主動”，通過精準匹配需求來促成更深度的合作。面對出海過程中的挑戰，美國嘉音律師事務所創始人及管理律師王音建議企業“未雨綢繆”，構建全球合規體系，為國際化征程保駕護航。

可以預見，在這場始于上海、關乎未來的療法競速中，從cgt的路徑抉擇到ai制藥的效率革命，再到adc的機制破局，中國創新藥正以系統性的技術突破構筑其全球競爭力。技術與資本在上海這片創新熱土上的深度融合，將持續為這場征程注入強勁動能，推動中國醫藥產業在全球健康領域實現從價值貢獻到標準定義的角色升華，為全球患者帶來更多中國智慧的健康解決方案。

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作者：朱文瑩

上觀號作者：上海科技