12月15日，華東醫藥(000963)對外宣布，公司自主研發的ADC創新藥注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌兩項適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（下稱“美國FDA”）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），證明了其ADC研發創新性獲國際認可。

同時，全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（下稱“中美華東”）研發的創新多肽類人GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）受體和GIP受體（葡萄糖依賴性促胰島素多肽）的雙靶點長效激動劑HDM1005注射液在體重管理適應癥中國II期臨床試驗中取得了積極結果。

這兩大進度標志著華東醫藥在新藥研發的國際化與前沿探索方面實現了重要跨越，不僅體現了公司以科研為基礎理念的成功實踐，更彰顯了其在新靶點探索和研發布局上的前瞻性，為公司在創新領域的持續領先奠定了基礎。

HDM2012獲孤兒藥認定

HDM2012是全球首款MUC-17靶點的ADC產品，也是目前已知唯一一款在該靶點進入臨床研究的ADC藥物，由抗MUC-17的單克隆抗體與拓撲異構酶I抑制劑通過可裂解連接子偶聯而成。MUC-17在胃、結腸和胰腺癌中高度表達，但正常器官表達有限，因此它是ADC開發的很有希望的靶點。

臨床前研究結果顯示，HDM2012具有良好的成藥性、安全性和有效性。HDM2012在2025 AACR大會上公布的數據顯示，其是MUC-17陽性胃癌、結直腸癌、胰腺癌治療的潛在療法。該藥品在中國和美國的臨床試驗于2025年7月和6月分別獲得國家藥品監督管理局和美國FDA批準，適應癥為晚期惡性腫瘤。

據悉，孤兒藥認定是FDA對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格后，研發公司有資格享受多種激勵政策。

華東醫藥稱，本次注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌兩項適應癥，獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，是該款產品研發進程中的重要里程碑，將進一步提升公司在ADC腫瘤治療領域的核心競爭力；注射用HDM2012將有機會在產品研發、注冊及商業化等方面享受美國的政策支持，包括但不限于：FDA批準的臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥上市申請費、產品獲批上市后將享有7年的市場獨占權。

雙靶點GLP-1減重II期數據亮眼

HDM1005注射液是由中美華東研發并擁有全球知識產權的1類化學新藥，為多肽類人GLP-1受體和GIP受體的雙靶點長效激動劑。

臨床前研究顯示，HDM1005可通過激活GLP-1受體和GIP受體，促進環磷酸腺苷（cAMP）產生，增加胰島素分泌，抑制食欲，延遲胃排空，改善代謝功能，進而改善血漿容量、減少氧化應激和全身炎癥、改善心血管適應性，從而具有降糖、減重、改善代謝相關脂肪性肝炎（MASH）及射血分數保留心力衰竭（HFpEF）的作用。

HDM1005注射液展現出顯著優于安慰劑組的治療效果。此次中國II期臨床試驗為一項在肥胖非糖尿病成人受試者中評價HDM1005注射液的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑平行對照的II期臨床研究，共計入組243例受試者，給藥周期為22周。

研究數據顯示，HDM1005注射液0.5mg組、1.0mg組、2.0mg組、4.0mg組每4周滴定方案至22周后，體重較基線變化分別為-7.47%、-9.73%、-13.31%、-13.28%，顯著高于安慰劑組的-2.46%。各劑量組體重降幅≥10%的受試者比例分別為24.0%、52.1%、75.0%、70.8%，而安慰劑組僅為6.1%。

值得一提的是，該數據顯著優于同類GLP-1雙靶點減重產品。除體重相關指標外，HDM1005在糖代謝、血壓、血脂等心血管代謝指標上也具有顯著改善，顯示出良好的安全性和耐受性。

據介紹，華東醫藥正在有序推進HDM1005臨床開發。體重管理適應癥已于2025年10月完成Ⅲ期臨床首例受試者入組，糖尿病適應癥Ⅱ期臨床試驗也已于2025年7月完成全部受試者入組。與此同時，HDM1005在代謝相關脂肪性肝病（MAFLD）/代謝相關脂肪性肝炎（MASH）等多項適應癥的中國及美國臨床試驗申請也已陸續獲批，展現出適應癥拓展的系統性布局，且標志著其全球臨床開發體系已全面啟動。