智通財(cái)經(jīng)APP訊，中國(guó)生物制藥(01177)公布，該集團(tuán)自主研發(fā)的羅伐昔替尼片“TQ05105 (JAK/ROCK抑制劑)”已被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心 (CDE)納入突破性治療藥物程序(BTD)，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治療。

羅伐昔替尼是全球研發(fā)進(jìn)度最快的JAK/ROCK雙重小分子抑制劑。該集團(tuán)已于2024年7月向CDE遞交羅伐昔替尼的上市申請(qǐng)并獲受理，用于治療中高危骨髓纖維化(MF)。目前，羅伐昔替尼正在中國(guó)開展cGVHD的III期臨床試驗(yàn)，并已在美國(guó)獲批開展II期臨床試驗(yàn)。

異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)是治療惡性血液系統(tǒng)疾病的一種有效方式，而慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是allo-HSCT的主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率可達(dá)30%-70%。羅伐昔替尼的Ib/IIa期臨床結(jié)果已發(fā)表于國(guó)際血液學(xué)領(lǐng)域頂級(jí)期刊《Blood》：該研究共納入44例中度或重度糖皮質(zhì)激素難治性或依賴性cGVHD患者，未出現(xiàn)劑量限制性毒性，且未發(fā)生與羅伐昔替尼相關(guān)導(dǎo)致停藥的不良事件。最佳總體緩解率(BOR)為86.4%，12個(gè)月無(wú)失敗生存率(FFS)為85.2%，88.6%的受試者降低了對(duì)糖皮質(zhì)激素劑量的需求，59.1%的受試者cGVHD相關(guān)癥狀得到改善。

目前，羅伐昔替尼用于治療中重度cGVHD的Ⅲ期臨床試驗(yàn)正在受試者招募環(huán)節(jié)。該集團(tuán)將加速羅伐昔替尼的全球臨床開發(fā)，盡早為全球患者帶來(lái)更優(yōu)的治療方案。