智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，國際生物醫(yī)藥界最高榮譽(yù)之一——2025年蓋倫獎(Prix Galien USA)近日公布提名名單，晶泰科技(02228)孵化企業(yè)希格生科(Signet Therapeutics)憑借其與晶泰科技合作開發(fā)的全球首款彌漫性胃癌靶向藥 SIGX1094R 成功入選“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(Best Biotechnology Award)”，并成為獲該獎項(xiàng)提名的唯一中國生物制藥公司。根據(jù)公開資料顯示，上一次獲得蓋倫獎提名的中國生物制藥企業(yè)產(chǎn)品為百濟(jì)神州的BTK抑制劑澤布替尼(Zanubrutinib)。

此次蓋倫獎獲得最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(Best Biotechnology Product)提名的一共有 16 款產(chǎn)品，分別來自安進(jìn)、阿斯利康、強(qiáng)生、輝瑞、默克、諾華等全球頂尖大藥企。希格生科此次提名產(chǎn)品SIGX1094R，是其與晶泰科技合作發(fā)現(xiàn)的全球首個基于 “類器官+AI” 平臺開發(fā)的 first-in-class 靶向藥物，也是全球首個針對彌漫性胃癌的靶向藥管線。該藥物已獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)與快速通道認(rèn)定(FTD)，目前正在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院開展I期臨床試驗(yàn)。

中國 AI 新藥管線入圍大藥企重磅藥獲獎榜單

蓋倫獎創(chuàng)立于 1970 年，有 “醫(yī)藥界的諾貝爾” 之稱，被譽(yù)為醫(yī)藥行業(yè)最高榮譽(yù)。其評審標(biāo)準(zhǔn)關(guān)注科學(xué)創(chuàng)新性，更強(qiáng)調(diào)藥物對人類健康的實(shí)際改善價(jià)值。美國蓋倫獎(Prix Galien USA)頒獎典禮創(chuàng)立于 2007 年，競爭尤為激烈，所有獎項(xiàng)均由權(quán)威評審委員會評定。

此獎項(xiàng) 2025 年的評審委員會成員由 11 人組成，包括三位諾貝爾獎獲得者—— Linda B. Buck、Stanley B. Pursier、 Pr Phillip A. Sharp，以及 MIT 知名科學(xué)家 Robert S. Langer，斯坦福大學(xué)榮休校長兼教授 Marc Tessier Lavigne，蓋茨基金會前 CEO Susan Desmond Hellmann 等科研及商界領(lǐng)袖。

此次宣布入選名單的最佳醫(yī)藥產(chǎn)品、最佳生物技術(shù)產(chǎn)品、最佳罕見病產(chǎn)品三大獎項(xiàng)類別，在過去兩年的獲獎產(chǎn)品包括輝瑞(Pfizer)的全球首款新冠口服藥 PAXLOVID、阿斯利康(AstraZeneca)和第一三共(Daiichi Sankyo)聯(lián)合開發(fā)的新一代 ADC HER2+乳腺癌重磅藥ENHERTU;諾和諾德(Novo Nordic)的二型糖尿病重磅藥司美格魯肽、以及百時美施貴寶(BMS)的首個專門治療阻塞性肥厚性心肌病的藥物 Camzyos 等具有突破性的創(chuàng)新療法。

晶泰科技與希格生科此次獲得蓋倫獎提名的合作首創(chuàng)新藥管線 SIGX1094R，具備全新的分子骨架。該管線已獲得 FDA(美國食品藥品監(jiān)督管理局，2024 年 6 月)和 NMPA(國家藥品監(jiān)督管理局，2024 年 9 月)的 IND(新藥臨床研究審批)批件。目前，其在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院的一期臨床進(jìn)展順利，第四個劑量組病人已全部入組進(jìn)行安全性評估。憑借顯著的創(chuàng)新性及優(yōu)異的活性、安全性數(shù)據(jù)，SIGX1094R 不僅獲得了 FDA 的胃癌孤兒藥資格認(rèn)證，更于 2025 年 2 月贏得 FDA 快速通道認(rèn)定，有望通過加速審批、優(yōu)先審評及滾動審評等政策極大縮短其上市時間。

此次蓋倫獎提名，標(biāo)志著晶泰科技領(lǐng)先的 AI 藥物發(fā)現(xiàn)能力與希格生科創(chuàng)新的類器官評估技術(shù)在新藥發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的成功結(jié)合，獲得了行業(yè)頂尖專家的權(quán)威認(rèn)可。這不僅是對該創(chuàng)新管線的肯定，更預(yù)示著以晶泰科技、希格生科為代表的 AI 與類器官藥物研發(fā)新技術(shù)正登上歷史舞臺，驅(qū)動新藥研發(fā)范式的升級。

值得注意的是，晶泰科技還參與了 2024 年美國蓋倫獎得主 PAXLOVID 的開發(fā)，并助力輝瑞將傳統(tǒng)上需要數(shù)月的研發(fā)步驟縮短至 6 周，從而顯著加速了其上市進(jìn)程。最終，PAXLOVID 比競爭對手提前 1 天獲 FDA 批準(zhǔn)上市，成為全球首款新冠口服藥，并在 2022 年一年獲得 189 億美元的銷售額。

此次，由晶泰科技平臺從頭發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新藥管線再獲蓋倫獎提名，再次驗(yàn)證了晶泰科技的 AI 平臺有能力設(shè)計(jì)出極具競爭潛力的首創(chuàng)新藥(FIC)分子并高效實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，展現(xiàn)了其 AI 制藥平臺的強(qiáng)大實(shí)力可復(fù)制的技術(shù)優(yōu)勢。

量子物理+AI+類器官，破解彌漫性胃癌雙靶點(diǎn)挑戰(zhàn)

胃癌是全球第五大常見癌癥 ，也是癌癥相關(guān)死亡的第四大主要原因(死亡人數(shù)約 77 萬)。全球新發(fā)胃癌中有近 50% 發(fā)生在中國。國家癌癥中心最新登記數(shù)據(jù)顯示，胃癌占我國惡性腫瘤發(fā)病的第五位和死亡的第三位。

面對這一挑戰(zhàn)，希格生科公司建立了首個彌漫性胃癌類器官疾病模型，首次闡明了彌漫性胃癌的作用機(jī)制，并確定粘著斑激酶(FAK)是彌漫性胃癌的一個新靶點(diǎn)。相關(guān)成果發(fā)表于 Cancer Discovery1。

針對 FAK 靶點(diǎn)，希格生科通過與晶泰科技深度合作，率先研發(fā)了針對彌漫性胃癌的全球首款靶向藥物，是首個基于類器官和 AI 技術(shù)平臺開發(fā)出的藥物，同時也是全球首個進(jìn)入臨床階段的 FAK/SRC 雙靶點(diǎn)抑制劑。該項(xiàng)目中，晶泰科技僅用 6 個月時間就完成了臨床前候選化合物(PCC)交付。該項(xiàng)目從新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批僅用了三年多的時間，顯著快于傳統(tǒng)的藥物研發(fā)范式。

在 SIGX1094R 的藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計(jì)初期，晶泰科技基于 AI+機(jī)器人藥物發(fā)現(xiàn)平臺，同時進(jìn)行了靶點(diǎn)驗(yàn)證與先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化工作，設(shè)計(jì)出一系列針對靶點(diǎn) FAK 的抑制劑分子庫，并篩選出在抑制 FAK 活性和成藥性方面表現(xiàn)最佳的分子。然而，兩個團(tuán)隊(duì)在彌漫性胃癌類器官模型中評估發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)AK 抑制活性最強(qiáng)的分子并非藥效最優(yōu)，二者僅呈部分相關(guān)性：部分抑制活性一般的分子在類器官中展現(xiàn)出顯著療效。這一現(xiàn)象提示可能有其他靶點(diǎn)的參與。

基于這一觀察，晶泰科技利用其自主研發(fā)的 Xpose 算法預(yù)測分子與靶點(diǎn)的潛在結(jié)合模式，并利用其 XFEP(自由能微擾)算法計(jì)算分子與靶點(diǎn)的結(jié)合強(qiáng)度。晶泰科技團(tuán)隊(duì)成功識別出 SRC(FAK 的協(xié)同作用蛋白)為一個新的潛在靶點(diǎn)，并在實(shí)驗(yàn)中驗(yàn)證確認(rèn)了 SRC 活性與分子藥效的相關(guān)性。這一發(fā)現(xiàn)首次證明了同時抑制靶點(diǎn) FAK 和 SRC 的協(xié)同效應(yīng)優(yōu)于單一靶點(diǎn)的抑制效果。FAK 和其關(guān)鍵的結(jié)合因子 SRC 形成復(fù)合物發(fā)揮激活下游通路的作用，在藥物開發(fā)過程中，單一的抑制 FAK 或 SRC 會被對方代償性的補(bǔ)償，從而大大削減藥物的抗腫瘤效果。

基于這一發(fā)現(xiàn)，晶泰科技利用其 AI+機(jī)器人平臺設(shè)計(jì)了一系列新的候選分子，可以同時阻斷 FAK 和 SRC 關(guān)鍵信號通路，這些分子在類器官模型中表現(xiàn)出更優(yōu)藥效，克服了單靶點(diǎn)抑制劑的局限性。此外，該研究也驗(yàn)證了晶泰科技的技術(shù)平臺在靶點(diǎn)驗(yàn)證與分子設(shè)計(jì)方面的強(qiáng)大能力，為未來的藥物研發(fā)提供了重要支持。

此后，希格生科依托自研的類器官疾病模型平臺篩選評價(jià)體系進(jìn)行靶點(diǎn)驗(yàn)證和藥效評價(jià)，進(jìn)一步確認(rèn)了臨床后選分子 SIGX1094R 并進(jìn)入臨床前開發(fā)。SIGX1094R 不僅能抑制磷酸化 FAK，還能抑制磷酸化 SRC，阻斷 FAK/SRC 復(fù)合物的活性及相關(guān)信號通路。除治療彌漫性胃癌外，SIGX1094R 在臨床前研究中對多種癌癥的治療也展現(xiàn)出前景，在聯(lián)合治療(如與 KRAS 抑制劑、EGFR 抑制劑聯(lián)合)中也顯示出潛力。

SIGX1094R 目前在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院進(jìn)行一期臨床試驗(yàn)，且在一期臨床的劑量爬坡試驗(yàn)中安全性表現(xiàn)良好并呈現(xiàn)初步抗腫瘤活性。在第二劑量組(12.5 mg，約為目標(biāo)劑量 200 mg 的 1/16)中，一位晚期肺轉(zhuǎn)移的惡性實(shí)體瘤患者在接受 SIGX1094R 治療后，連續(xù)兩次腫瘤評估結(jié)果均為 SD(Stable Disease，疾病控制)，目前該患者持續(xù)服藥已超過九周，顯示 SIGX1094R 在很低劑量下初步實(shí)現(xiàn)對惡性晚期實(shí)體瘤的有效控制，未來有望在乳腺癌等更多腫瘤的聯(lián)合用藥中發(fā)揮巨大潛力，在更廣泛的疾病領(lǐng)域中為患者創(chuàng)造價(jià)值。同時，希格生科與晶泰科技有多個創(chuàng)新癌癥靶向藥研發(fā)項(xiàng)目正在進(jìn)行中。

攜手創(chuàng)新伙伴，AI+機(jī)器人規(guī)模化賦能新藥研發(fā)

希格生科創(chuàng)始人張海生表示，“很榮幸，SIGX1094R 作為全球首款基于 ‘類器官+AI’ 技術(shù)開發(fā)并進(jìn)入臨床階段的藥物榮獲蓋倫獎的提名。這是國際頂尖專家們對希格生科和晶泰科技研發(fā)實(shí)力的高度認(rèn)可，也是對類器官+AI 研發(fā)模式的權(quán)威認(rèn)證。晶泰科技具備行業(yè)前沿的靶點(diǎn)驗(yàn)證和新藥設(shè)計(jì)能力，幫助我們針對極具挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)，快速發(fā)現(xiàn)全新的靶向作用機(jī)制，并基于希格生科獨(dú)有的類器官平臺，成功設(shè)計(jì)出具有高活性和理想成藥性質(zhì)的創(chuàng)新分子，助力 SIGX1094快速走上臨床。未來我們將繼續(xù)與晶泰科技深度攜手，為滿足全球患者迫切的臨床需求帶來更多突破性治療選擇。”

晶泰科技董事長溫書豪表示，“SIGX1094R 是晶泰科技最早的新藥從頭發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，能夠獲得蓋倫獎頂尖評審團(tuán)的認(rèn)可讓我們倍感振奮。晶泰科技作為源頭創(chuàng)新平臺，不僅與全球頂尖制藥公司深度協(xié)同，更以強(qiáng)大的AI+機(jī)器人一體化平臺為底層支撐，積極賦能并加速前沿科學(xué)進(jìn)展向管線資產(chǎn)與臨床的轉(zhuǎn)化。期待我們在未來與更多的創(chuàng)新伙伴攜手，創(chuàng)造出更多偉大的分子，持續(xù)釋放AI與自動化技術(shù)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的巨大潛能，為全球醫(yī)療健康貢獻(xiàn)更多高價(jià)值的研發(fā)管線。”

晶泰科技作為港交所“18C 第一股”、“AI+機(jī)器人第一股”，整合量子物理、AI、大規(guī)模高精度機(jī)器人實(shí)驗(yàn)開發(fā)了智能自主研發(fā)平臺，致力于打造生命科學(xué)與新材料領(lǐng)域的垂類超級人工智能。作為 AI 制藥領(lǐng)域的先行者，晶泰科技的客戶包括全球排名前 20 大藥企中的 16 家。2023 年，晶泰科技與禮來簽訂 2.5 億美元的 AI+機(jī)器人藥物發(fā)現(xiàn)合作，創(chuàng)下當(dāng)時中國單一管線 AI 制藥最高合作額紀(jì)錄; 2025 年 8 月，晶泰科技與生物制藥界傳奇企業(yè)家 Gregory Verdine 博士所創(chuàng)立的創(chuàng)新生物制藥公司 DoveTree 簽訂AI 藥物研發(fā)合作，總訂單規(guī)模約470億港元(59.9 億美元)，再次刷新AI新藥研發(fā)訂單規(guī)模紀(jì)錄，并收到首付款約 4 億港元(5100 萬美元)。目前，晶泰科技正服務(wù)數(shù)十個新藥發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，其中多個管線正在申請或已經(jīng)獲批進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)。