近日，全國第一張干細胞《藥品生產許可證》核發的消息，在業內引發轟動。消息傳出后，A股干細胞療法概念股集體大漲，但短暫沖高后即齊齊跌落。根據北京藥監局網站“行政許可信息”查詢結果顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（以下簡稱“鉑生卓越”）成為首家獲得全國干細胞藥品生產許可證的公司，這意味著該公司已具備生產干細胞藥品的法定資格與能力。

公開信息顯示，干細胞療法與免疫細胞療法是細胞療法的兩大分支，但與免疫細胞療法近年來接連有天價產品獲批上市的情況不同，干細胞療法常?！半[身”，后者更多關注點在于行業亂象、夸大宣傳等負面標簽。

其實在政策層面，中國已經明確提出要發展干細胞治療等新技，并加快相關技術產品轉化和臨床應用，國家藥品監督管理局（CDE）也發布了多項指導原則。與此同時，在產業方面已有一批研發“正規軍”深耕該領域。

隨著干細胞“首證”的核發，中國干細胞藥物進入新階段，具備了入市的基本條件。而且，此次獲證的鉑生卓越有一款干細胞藥物已在今年6月被列入優先審批名單。

鈦媒體App注意到，日韓等地已有多款干細胞療法作為藥品獲批上市，但在全球認證最為嚴格的美國，FDA至今尚未向任何干細胞藥物出具“通行證”。

“首證”核發背后，干細胞藥物陡然提速

在干細胞藥物領域，目前全球有11款干細胞療法作為藥品獲批上市，其中韓國5款、歐盟2款、日本2款，適應癥涵蓋皮下組織缺損、急性心肌梗死、克羅恩病等。

圖源自民生證券研報

中美尚未有干細胞藥品獲批，但似乎只差臨門一腳。

在中國，第一張干細胞《藥品生產許可證》核發之前，首款干細胞藥物也進入沖刺階段。

2017年開始，中國藥品評價中心（CDE）逐步開始受理干細胞藥物的臨床試驗申請，時隔7年，在今年6月27日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心公開信息顯示，鉑生卓越自主研發的“艾米邁托賽注射液”（人臍帶間充質干細胞），成為全國首款獲得NMPA新藥上市申請正式受理并納入優先審評品種的干細胞新藥（受理號：CXSS2400062）。

數據顯示，獲得優先審評審批的藥物上市注冊申請的審評時限由常規程序的200日縮短至130日，獲批速度顯著提升。也就是說如果一切順利，該款干細胞藥物有望于今年獲批，拿下“1號位”。

另外需要說明的是，間充質干細胞是一類多能干細胞，可從組織中分離獲得并在體外培養和擴增，具有增殖能力強、分化潛力廣泛等優點，在當前臨床應用中最多。艾米邁托賽注射液就是人臍帶間充質干細胞，其申請的臨床適應癥為激素失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

約有50%的患者在接受同種異體骨髓移植（BMT）后會出現多系統損害的全身性疾病，即移植物抗宿主病（GVHD），這也是造成患者死亡的重要原因之一。GVHD分為急性（aG）和慢性（cG），急性在骨髓移植后3個月內發病，在最嚴重的aGVHD患者中，盡管接受最佳療法治療，患者死亡率仍高達90％。

而干細胞療法在GVHD上的應用時間也比較長。

早在2005年，Osiris Therapeutics開發的干細胞藥物Prochymal被美國FDA授予孤兒藥資格，適應癥正是GVHD。2013年，Prochymal被轉讓給澳大利亞公司Mesoblast，并更名為Ryoncil，又在2015年以Temcell的新商品名在日本獲批，用于治療aGVHD，售價為1袋86萬日元（約5萬人民幣），每個療程8袋。

今年7月，美國FDA接受Mesoblast旗下細胞療法Ryoncil（Remestemcel-L）的生物制品許可申請提交，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童，該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。

換言之，Ryoncil有望成為美國首個同種異體“現貨型”細胞療法，而這也是該產品第三次尋求FDA獲批。

干細胞藥物獲批進度加快的消息不斷，國內相關概念股都有哪些？在干細胞藥物領域的布局如何？當前國內的干細胞行業主要以什么業務為重？

概念股沸騰后速凍，干細胞產業格局待變

9月份的第一個交易日，伴隨著前述“首證”核發的喜訊，干細胞概念走強，中源協和（600645.SH）、南華生物（000504.SZ）、冠昊生物（300238.SZ）紛紛漲停，但次日就全數收綠，回吐大部分漲幅。

熱門概念“一日游”在A股并不罕見，就干細胞藥物來說，雖然有望迎來新突破，但大部分管線距離商業化仍然遙遠，進入臨床III期的階段的都數目寥寥。

據民生證券不完全統計數據結果，獲批CDE臨床試驗默示許可的約89個干細胞新藥中，處于III期臨床試驗僅約3項，II期臨床試驗約10 項，適應癥涉及關節、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛腸、腦卒中等多種疾病。

圖源自民生證券研報

在干細胞產業，上游的干細胞提取與存儲是基礎的前端業務，資本聚集最多；中游是干細胞產品化，主要攢聚著干細胞增殖與藥物研發企業，主要從事技術研發工作，囊括干細胞增殖、干細胞藥物研發、實驗室處理配套產品（如檢測試劑）等；下游是應用市場，包括開展干細胞治療臨床研究及應用的醫療機構，以及一些醫療美容服務機構。

相較于干細胞藥物的競速賽，行業主要的競爭仍在產業上游的干細胞存儲賽道。干細胞存儲是指將干細胞于不同人體組織中分離培養，再經檢測鑒定后凍存于-196℃的深低溫，未來有臨床需求時，可將干細胞復蘇后回輸給患者，以治療疾病。

干細胞存儲是“牌照生意”，也是干細胞行業最成熟的產業化項目。在A股市場，僅中源協和、南京新百（600682.SH）擁有造血干細胞庫牌照，分別有四張（山東、北京、浙江、廣東）和一張（天津），另外有兩張牌照在鑄信集團、聚康生物旗下。

目前，國內的干細胞存儲主要是自新生兒臍帶血中提取造血干細胞，隨著新生兒出生數量的下滑，存儲業務面臨挑戰，行業向中游的干細胞產品延伸是大勢所趨，但這也是一個投入高、周期長的領域。

以百貨商店起家的南京新百擁有世界最大的臍帶血干細胞存儲應用平臺，但在干細胞藥物方面涉獵不多，公司通過收購丹瑞美國，布局了免疫細胞治療藥物。

中源協和近年來將業務向干細胞藥物領域延伸，其參股的北京三有利和澤生物與首都醫科大學共同申報的“人牙髓間充質干細胞注射液”治療慢性牙周炎已于2023年5月開始 II 期臨床。其全資子公司武漢光谷中源自主研發的VUM02 注射液（人臍帶源間充質干細胞注射液）已有六個適應癥申報臨床。

除此之外，在A股的干細胞概念中，關注度較高的南華生物、冠昊生物、戴維醫療（300314.SZ）、泰林生物（300813.SZ）、開能健康（300272.SZ）、我武生物（300357.SZ）、濟民健康（60322.SH）等個股中，業務落腳點多在干細胞產業的上游領域。

值得一說的是，南華生物的人臍帶間充質干細胞注射液在今年獲中檢院權威質量認證；我武生物此前在投資者問答表中，在研的干細胞治療藥物處在臨床前研究階段；濟民健康2024年半年報顯示，其研發項目中包括各種類型的干細胞治療技術，涉及視網膜色素變性、2型糖尿病、前列腺癌等多種疾病的治療。

（本文首發于鈦媒體App 作者丨楊亞茹 編輯丨曹晟源）