智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，核藥龍頭傳來(lái)重磅利好！近日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)自主研發(fā)的全球創(chuàng)新FAP靶點(diǎn)放射性核素偶聯(lián)藥物(RDC)GPN01530獲美國(guó)FDA正式批準(zhǔn)開(kāi)展用于診斷實(shí)體瘤的I/II期臨床研究。

據(jù)悉，GPN01530是遠(yuǎn)大醫(yī)藥首款獲得FDA批準(zhǔn)開(kāi)展臨床研究的自研RDC產(chǎn)品，本次臨床獲批是遠(yuǎn)大醫(yī)藥“Go Global”戰(zhàn)略的重要里程碑，不僅為其核藥產(chǎn)品管線的國(guó)際化開(kāi)發(fā)提供了重要范式，更彰顯了公司在前沿核藥技術(shù)平臺(tái)建設(shè)、國(guó)際化臨床開(kāi)發(fā)與注冊(cè)申報(bào)等方面的綜合實(shí)力，同時(shí)GPN01530也有望憑借其Best-in-Class(BIC)潛質(zhì)，為中國(guó)創(chuàng)新藥走向全球再添重磅例證。

優(yōu)化FAP配體結(jié)構(gòu)解決技術(shù)瓶頸，泛癌診斷提升市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力

FAP(成纖維細(xì)胞活化蛋白)是腫瘤相關(guān)成纖維細(xì)胞(cancer associated fibroblasts, CAFs)的重要標(biāo)志物之一，參與細(xì)胞外基質(zhì)重塑、腫瘤細(xì)胞增殖調(diào)節(jié)和腫瘤免疫抑制等過(guò)程促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)和侵襲，是腫瘤診療的新型特異性靶點(diǎn)。研究表明，F(xiàn)AP在正常組織中不表達(dá)或低表達(dá)，但在90%的上皮性腫瘤組織和多種腫瘤微環(huán)境的CAFs中高表達(dá)。在癌癥診斷方面，相較于目前臨床常用的PET/CT顯像劑氟[18F]-氟代脫氧葡萄糖(18F-FDG)，靶向FAP的顯像劑擁有泛實(shí)體瘤應(yīng)用前景和靈敏度更高的特點(diǎn)，在胃癌、結(jié)直腸癌、肝癌中的檢出靈敏度達(dá)80%-90%，明顯高于18F-FDG約40%-68%的靈敏度。FAP靶點(diǎn)在腫瘤診療的臨床應(yīng)用潛力已成為業(yè)內(nèi)共識(shí)，針對(duì)該靶點(diǎn)的放射性藥物研發(fā)正從早期研究加速向臨床研究階段演進(jìn)。

遠(yuǎn)大醫(yī)藥依托在核藥領(lǐng)域的研發(fā)技術(shù)積累，創(chuàng)新性地優(yōu)化了FAP配體的結(jié)構(gòu)——公司GPN01530提高了在腫瘤組織中的攝取，同時(shí)降低其在正常組織中的攝取。臨床前研究結(jié)果表明，GPN01530與其它FAP配體相比，表現(xiàn)出快速的腫瘤靶向、更高的腫瘤攝取和更優(yōu)的藥代動(dòng)力學(xué)特性。

此外，在已開(kāi)展的IIT人體研究中顯示，該產(chǎn)品安全性良好，具備快速的背景清除、強(qiáng)而持久的病灶攝取，與18F-FDG相比表現(xiàn)出更優(yōu)的臨床圖像對(duì)比度和陽(yáng)性病灶的準(zhǔn)確檢出率。基于已有臨床前及臨床研究結(jié)果，GPN01530顯著提升了FAP靶點(diǎn)類(lèi)的RDC藥物的診斷效能。GPN01530有望突破當(dāng)前FAP靶點(diǎn)類(lèi)RDC藥物的技術(shù)瓶頸，或?qū)閺V大的實(shí)體瘤患者提供一款全新的腫瘤診斷方案，是一款具備顯著B(niǎo)IC潛力的藥物。同時(shí)，基于FAP靶點(diǎn)，GPN01530或具有實(shí)現(xiàn)“泛癌種”臨床應(yīng)用的潛質(zhì)，未來(lái)有望拓展至胃癌等其他常見(jiàn)癌種，這也將賦予其更強(qiáng)的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

根據(jù)GLOBOCAN的數(shù)據(jù)，2022年全球癌癥新發(fā)病例約2,000萬(wàn)，死亡病例約970萬(wàn)，預(yù)測(cè)到2030年全球癌癥新發(fā)病例將接近2,400萬(wàn)，死亡病例將接近1,200萬(wàn)。從市場(chǎng)規(guī)模來(lái)看，全球腫瘤藥物市場(chǎng)已從2020年的1,503億美元增長(zhǎng)到2024年的2,533億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)13.9%，且預(yù)計(jì)還將以10.2%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)至2030年的4,525億美元，癌癥診療藥物市場(chǎng)空間巨大。

未來(lái)，若GPN01530開(kāi)發(fā)順利，該產(chǎn)品或?qū)⒊蔀槠平鈱?shí)體瘤診療困境的重要突破口，憑借高特異性、診療一體化等優(yōu)勢(shì)重塑實(shí)體瘤診療格局，為全球患者帶來(lái)新的希望。同時(shí)，遠(yuǎn)大醫(yī)藥也將以該產(chǎn)品為基礎(chǔ)，進(jìn)一步推進(jìn)更多自研創(chuàng)新產(chǎn)品的國(guó)際臨床研究與注冊(cè)申報(bào)，持續(xù)提升公司在核藥領(lǐng)域的全球核心競(jìng)爭(zhēng)力。

Go Global提供可持續(xù)出海模板，持續(xù)穩(wěn)固核藥全球競(jìng)爭(zhēng)力

GPN01530的順利出海，恰逢全球核藥產(chǎn)業(yè)的爆發(fā)期。數(shù)據(jù)顯示，2024年全球放射性藥物市場(chǎng)規(guī)模約為97億美元，預(yù)計(jì)至2035年將攀升至573億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率約17.5%。在中國(guó)，該市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將從2024年的人民幣74億元增至2035年的758億元，復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)23.5%。成像技術(shù)和放射性配體療法持續(xù)進(jìn)步以及人口老齡化的加重，放射性藥物市場(chǎng)將會(huì)延續(xù)高速增長(zhǎng)勢(shì)頭。

遠(yuǎn)大醫(yī)藥在這一領(lǐng)域的前瞻布局，已形成明顯的先發(fā)優(yōu)勢(shì)，不僅擁有豐富且領(lǐng)先全球的產(chǎn)品矩陣，且在產(chǎn)業(yè)鏈上已實(shí)現(xiàn)了研發(fā)、生產(chǎn)、配送、銷(xiāo)售等多個(gè)環(huán)節(jié)的全方位布局。公司以波士頓、成都為核心的研發(fā)基地，波士頓、法蘭克福、新加坡、成都所在的生產(chǎn)基地以及覆蓋全球50多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò)為基礎(chǔ)，已實(shí)現(xiàn)了全球化的核藥產(chǎn)業(yè)鏈布局。

產(chǎn)品管線方面，遠(yuǎn)大醫(yī)藥是進(jìn)入中國(guó)III期臨床研究中診斷和治療類(lèi)RDC創(chuàng)新藥總計(jì)儲(chǔ)備最多的企業(yè)，也是全球范圍內(nèi)在核藥抗腫瘤領(lǐng)域擁有最豐富產(chǎn)品管線和診療一體化布局的創(chuàng)新藥企之一。目前，公司在研發(fā)注冊(cè)階段已儲(chǔ)備16款創(chuàng)新產(chǎn)品，涵蓋68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在內(nèi)的5種放射性核素，覆蓋了肝癌、前列腺癌、腦癌等在內(nèi)的7個(gè)癌種；早期研發(fā)階段以RDC藥物為主，產(chǎn)品儲(chǔ)備10余款。在產(chǎn)品種類(lèi)方面，涵蓋診斷和治療兩類(lèi)核素藥物，為患者提供多適應(yīng)癥治療選擇、多手段且診療一體化的全球領(lǐng)先的抗腫瘤方案。

基于公司前瞻性布局的優(yōu)勢(shì)，遠(yuǎn)大醫(yī)藥率先在國(guó)內(nèi)驗(yàn)證了核藥治療產(chǎn)品的臨床價(jià)值。2024年公司SIR-Spheres?釔[90Y]微球注射液(易甘泰?)快速放量，帶動(dòng)核藥抗腫瘤診療板塊實(shí)現(xiàn)了超170%的同比增長(zhǎng)。此外，公司海外核藥研發(fā)布局亦進(jìn)展順利，其用于治療胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤(GEP-NETs)的創(chuàng)新RDC產(chǎn)品ITM-11在美國(guó)的上市申請(qǐng)?jiān)缜耙惨颜将@得FDA的受理。

在產(chǎn)業(yè)布局上，遠(yuǎn)大醫(yī)藥打造了全球首個(gè)核藥全產(chǎn)業(yè)鏈閉環(huán)平臺(tái)，搭建起覆蓋全產(chǎn)業(yè)鏈的閉環(huán)體系，真正實(shí)現(xiàn)了創(chuàng)新核藥產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售全產(chǎn)業(yè)鏈的完全自主可控。公司位于成都溫江的放射性藥物研發(fā)及生產(chǎn)基地已于2025年5月獲得國(guó)家生態(tài)環(huán)境部頒發(fā)的甲級(jí)《輻射安全許可證》，并于今年6月正式投入運(yùn)營(yíng)，是目前國(guó)際范圍內(nèi)核素種類(lèi)最全、自動(dòng)化程度最高的智能工廠之一，可充分滿足遠(yuǎn)大醫(yī)藥治療性與診斷性核藥的多品種、規(guī)模化制備需求。

值得注意的是，本次GPN01530項(xiàng)目的早期研究正是基于遠(yuǎn)大醫(yī)藥成都核藥基地的放化標(biāo)記平臺(tái)及動(dòng)物分子影像平臺(tái)完全獨(dú)立自主所實(shí)現(xiàn)，一站式完成了標(biāo)記工藝開(kāi)發(fā)及動(dòng)物成像研究工作，并依托GMP生產(chǎn)線實(shí)現(xiàn)了注冊(cè)批的生產(chǎn)及檢驗(yàn)放行。同時(shí)，GPN01530也是公司成都核藥基地自今年6月投入運(yùn)營(yíng)以來(lái)，第一個(gè)進(jìn)入FDA臨床階段的自主研發(fā)產(chǎn)品，展現(xiàn)出了該技術(shù)平臺(tái)卓越的臨床前開(kāi)發(fā)及國(guó)際注冊(cè)能力。

遠(yuǎn)大醫(yī)藥核藥產(chǎn)業(yè)的全球布局，是公司“Go Global”戰(zhàn)略深化的集中展現(xiàn)，而公司該戰(zhàn)略的實(shí)踐也正在重塑中國(guó)創(chuàng)新藥的全球敘事，為國(guó)內(nèi)藥企提供一條可持續(xù)的標(biāo)桿路徑。在“中美雙報(bào)”的國(guó)際化注冊(cè)路徑的加持下，遠(yuǎn)大醫(yī)藥將創(chuàng)新藥的全球市場(chǎng)價(jià)值牢牢掌握在自己手中，持續(xù)夯實(shí)公司核藥領(lǐng)域的核心競(jìng)爭(zhēng)力。未來(lái)，隨著GPN01530等創(chuàng)新產(chǎn)品的順利開(kāi)發(fā)及核藥產(chǎn)業(yè)布局的持續(xù)深化，遠(yuǎn)大醫(yī)藥也將向著全球第一核藥MNC不斷邁進(jìn)。