隨著CAR-T技術的快速發(fā)展，人們對于治愈癌癥的期待，也開始逐漸落地。但是，市面上常見的CAR-T療法，更多的是自體型療法——也就是說，要先從患者自身提取出T細胞，在實驗室里將其進行“改裝”，再回輸患者體內。整個周期一般在3—4周、價格約百萬元人民幣。

能否解決CAR-T產品的價格和時效性問題，讓其更快更有效更可及，一些新銳企業(yè)帶來了新希望。其中，就包括北大博士團隊創(chuàng)立的潤寧生物。

2024年11月底，北京大學博士、哈佛醫(yī)學院博士后周立，與同為北大博士的方華強一起創(chuàng)立潤寧生物，并將團隊落戶江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷，開始了通用型CAR-T療法的研發(fā)和產業(yè)化布局。

“通用型CAR-T不是從患者體內提取T細胞，而是用健康人的T細胞直接制備。它就像‘現貨藥品’一樣，未來上市后，可以儲存在醫(yī)院隨時取用。”周立介紹，“這樣既保證了藥品使用的及時性，又能縮短病人的治療周期，最關鍵的是價格只有原先的十分之一或更低。”

僅僅幾個月時間，潤寧生物就開發(fā)出首款超級隱形通用型CAR-T產品RN1201，適應癥為B細胞腫瘤、B細胞介導的自身免疫疾病，并進入早期臨床試驗階段，初步數據表明其在安全性與療效上具有顯著優(yōu)勢。

在多家開展早期臨床試驗的合作醫(yī)院里，有關RN1201的好消息，紛紛傳來。

一位彌漫大B細胞淋巴瘤的患者，經過多線治療，病情反復發(fā)作。今年4月份，患者使用RN1201產品進行治療，一個月后，患者體內CAR-T仍持續(xù)擴增，影像學評估是CR（中文為“完全緩解”），意味著腫瘤在現階段被“打敗”了，病情得到了控制。

還有一位B細胞淋巴瘤患者，在多線治療失敗后，今年3月進行了RN1201輸注治療，一個月后同樣取得良好效果。

為什么RN1201能夠如此快速作用？在看似簡單的操作原理背后，還有很多了不起的突破，比如“隱身技術”。

對于患者而言，通用型CAR-T產品的細胞來自其他健康供體，一般都會存在一個難點——被宿主免疫細胞排斥。潤寧生物研發(fā)的“隱身技術”，恰是補足了這方面的短板。打個比方，這就好比給CAR-T細胞穿上了“隱形衣”，讓患者自身的細胞一時間“識別”不出“外來者”身份，大家在一起順順利利就完成了“腫瘤查殺”任務。

除了效果好，通用型CAR-T產品的治療方式也非常簡便。“我們到合作醫(yī)院觀察過臨床治療，使用通用型CAR-T產品與常規(guī)輸液的操作方式一樣，通過靜脈注射10分鐘左右就可完成，或許未來在門診就能獲得治療。”周立說。

好消息不斷，團隊信心也更足。如今，周立和團隊伙伴們正在加快研發(fā)和臨床試驗的步伐，還計劃將RN1201的適應癥拓展至自身免疫病領域，同時推進其他管線產品，包括通用型產品RN1601、RN1701和RN1801，全面布局差異化治療方案。