一款新藥從實驗室走到患者身邊，平均需要十五年光陰與數十億美元投入，而成功率卻不足12%。這組數字，道出了全球生物醫藥界必須直面的現實困局。

在2025上海國際生物技術與醫藥研討會開幕式上，美國塔夫茨大學醫學院教授、藥物開發研究中心前主任肯尼斯·凱廷教授帶來了一場關于“破局”的關鍵演講。他指出，人工智能正在從“輔助工具”升級為“核心引擎”，深入藥物研發最耗時耗錢的臨床階段。一場旨在為患者“搶時間”、為行業“降成本”的效率革命，正在發生。

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困局：被“數據洪流”拖慢的臨床開發

在描述新藥研發的漫長征程時，凱廷教授以一份歷時二十余年追蹤的行業數據，清晰地揭示了藥物研發的嚴峻挑戰。

“一個新藥從概念到上市，平均需要15年。”凱廷教授開門見山地指出，而這其中，僅臨床開發階段就可能占據10年之久。臨床藥物研發面臨的挑戰中，時間的投入只是其中一面，另一面是極高的失敗率。“更嚴峻的是，一個候選藥物進入人體試驗后，最終成功上市的比例不足12%。”這意味著，每十個被寄予厚望的新藥雛形，就有九個會在漫長的臨床試驗中折戟沉沙。而在阿爾茨海默病等中樞神經領域，成功率低至6%，而心血管藥物更是僅有3.7%的成功可能。

“當成功率如此之低，資本自然會畏懼進入這些最亟需新藥的領域。”凱廷教授點出問題核心。這造成了一個行業悖論：全球頂尖藥企的研發投入連年攀升，每年高達上千億美元，但獲批新藥數量的增長曲線卻遠不及投入曲線陡峭。

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那么，巨額投入究竟消耗在何處？ 答案指向了臨床運營效率。凱廷教授指出，現代臨床試驗正被自身制造的“數據洪流”所淹沒。一個典型的三期臨床試驗，在2000年左右大約收集50萬個數據點，而今天，這個數字已暴增至近600萬，增長超過十倍。

數據的爆炸性增長直接導致了效率的癱瘓。過半的合格患者因“參與負擔”過重，包括頻繁的訪視、采血和各種檢查，而拒絕或退出試驗。同時，近半數臨床試驗中心無法完成招募目標，甚至有11%的中心未能招募到任何一名患者。

“這一切都意味著我們在運營效率方面面臨著嚴峻挑戰。”凱廷總結道。而這，正是人工智能的用武之地。

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破局：ai如何為臨床研發“精準減負”

面對這一復雜困局，人工智能將如何破局？凱廷教授在專訪中澄清了一個常見誤解：“我不認為ai會帶來范式轉變。藥物開發的核心模型已沿用五六十年，ai不會改變這一點，但它能有效解決這一過程日益臃腫、復雜、耗時且昂貴的問題。”

他將人工智能比作一把精準的“手術刀”，其核心價值在于“優化”而非“顛覆”。具體而言，ai正從三個關鍵層面為臨床開發實現“精準減負”。

第一，精準削減“非必要檢查”。凱廷教授指出，藥企也承認，許多讓患者進行的檢測程序所產生的數據，對藥物獲批“并非關鍵”。 ai能夠通過分析海量歷史試驗數據，智能審閱臨床方案，識別并剔除冗余程序，從源頭上降低復雜度。

第二，精準破解“低效招募”難題。“患者招募是臨床藥物研發的最大挑戰之一。”凱廷教授在專訪中強調。ai能夠深度挖掘真實世界數據，從電子健康記錄、基因組學信息中，快速、精準地鎖定最符合試驗條件的患者群體、最適合臨床試驗的患者群體數據并預測其參與意愿。這徹底改變了傳統“廣撒網”式的低效招募，實現了精準定位，從而加快試驗進程。

第三，精準梳理“混沌數據”。當高達600萬個數據點同時涌來，人類分析師已難以全面把握其內在關聯。而ai則能輔助研究人員識別隱藏模式，預測藥物療效和安全性趨勢，將雜亂的數據轉化為清晰的決策依據，幫助研究者更快地判斷藥物前景并做出決策。

對于ai在臨床藥物研發中的核心價值，凱廷教授給出了明確的標準：“評估ai是否成功賦能臨床研發，關鍵要看其對成本的節約。”他進一步闡釋，ai雖無法消除新藥研發固有的高風險，但能通過系統性優化試驗設計、加速患者招募和精簡數據管理，顯著提升整體效率，從而顯著降低總成本。他特別指出，在漫長的研發周期中，即便整體時間僅縮短幾個月，也意味著數億美元的成本節約。而這些節約最終將惠及整個醫療系統，對提升創新藥物的可及性至關重要。

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未來：從智能工具到協同伙伴的演進

展望未來，凱廷教授描繪了ai從輔助工具向協同伙伴的演進路徑。他指出，以生成式ai和“ai智能體”為代表的智能技術，正在重塑臨床開發的協作模式。

生成式ai已展現出卓越的內容生成能力，能夠協助撰寫試驗方案、設計患者知情同意書，顯著提升臨床前期的規劃效率。而更具變革意義的是“ai智能體”的興起。凱廷教授用一個生動的對比闡釋其價值：當被問及“還需招募多少患者”時，傳統ai僅會給出數字答案，而ai智能體在獲得“25名”這一信息后，會自主啟動全流程響應——同步聯絡研究中心、協調財務資源、調配試驗用藥。

“ai智能體能夠主動處理所有必要事項以實現目標，”凱廷教授說，“這雖仍需人類監督，但代表了從‘回答’到‘行動’的質變。”

在談及上海建設全球生物醫藥創新高地的愿景時，凱廷教授坦言，真正驅動產業進步的，不僅是技術本身的突破，更在于能否構建一個開放、協同的創新生態系統。

“在上海這樣的創新高地，尖端技術的突破必須與創新生態的完善同步推進，”凱廷教授在專訪中強調，“構建一個高效協同的創新體系至關重要。這意味著我們需要將監管機構、研發企業、學術機構和臨床醫院凝聚成有機整體，讓每一位參與者都深刻認識到自己是新藥研發體系中不可或缺的一環。”

作為已連續十五年參與bio-forum的資深專家，凱廷教授特別肯定了此類平臺在推動跨界協作中的價值。他指出，這種系統化的交流機制能夠持續促進不同領域間的思想碰撞與深度合作，為創新生態注入持續活力。正如ai已從“輔助工具”升級為驅動藥物研發的“核心引擎”，一個開放協作的創新生態，將為這場效率變革提供最基礎的支撐。

最后，凱廷教授借用一句哲言比喻當前生物醫藥領域的競爭態勢：“你可能走在正確的道路上，但如果你走得不夠快，還是會被火車撞倒。”隨著全球監管機構加速部署ai工具，一場深刻的效率革命已然席卷而來。產業界面臨的已非“是否采用ai”的選擇題，而是“如何更快融合”的必答題。唯有把握技術演進趨勢，構建協同創新生態，才能在這場由ai加速的競賽中，贏得這場效率革命，從而引領下一個醫藥創新的時代。

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作者：朱文瑩

上觀號作者：上海科技