智通財經APP獲悉，7月24日，阿斯利康(AZN.US)宣布gefurulimab的III期臨床試驗在抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性(Ab+)的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者中取得積極結果。數據顯示，與安慰劑相比，gefurulimab在第26周時，在重癥肌無力日常生活活動能力量表(MG-ADL)總分上顯示出具有統計學顯著性和臨床意義的、相較于基線的改善。

Gefurulimab是一種迷你雙抗(25kD)，只包含了靶向C5的抗體重鏈可變區和與白蛋白(Albumin)特異性結合的抗體片段。較小的分子量可以帶來更好的滲透性，并且與白蛋白的結合能夠延長其半衰期，有望成為一款可居家用藥的每周1次的皮下注射療法。

全身型重癥肌無力(gMG)是一種罕見、使人衰弱、慢性的自身免疫性神經肌肉疾病，會導致肌肉功能喪失和嚴重無力。gMG患者最初可能出現言語不清、復視、眼瞼下垂和無力等癥狀，隨著疾病進展，癥狀會變得更加嚴重，包括極度疲勞、吞咽困難、窒息和呼吸衰竭。