7 月 11 日消息，據中國科學院動物研究所官方消息，該所李偉研究員、周琪研究員團隊開發的逆轉座子基因工程新技術，首次實現以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精準寫入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病的治療帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。相關研究成果已在國際學術期刊《細胞（Cell）》在線發表。

據介紹，基因組 DNA 是生命的藍圖，對基因組 DNA 實現任意尺度的精準操作代表對生命藍圖進行修改繪制的底層能力，是基因工程技術發展的核心。以 CRISPR 基因編輯技術為代表的技術進步實現了基因組單堿基和短序列尺度的精準編輯，基本解決了基因組精準編輯的挑戰。然而，如何針對應用場景的需求，實現大片段 DNA 在基因組的高效精準整合，仍然是整個基因工程領域亟需突破的難題。

該技術的突破意味著可以通過外源功能基因的精準寫入來干預多種不同位點基因突變導致的單基因遺傳缺陷等疾病，從而開發更為通用的基因與細胞療法，具有廣泛的應用前景。

2024 年 7 月 8 日，Cell 雜志以長文形式在線發表了中國科學院動物研究所 / 北京干細胞與再生醫學研究院李偉研究員與周琪研究員團隊合作完成的題為 All-RNA-mediated Targeted Gene Integration in Mammalian Cells with Rationally Engineered R2 Retrotransposons 的研究論文。

該研究結合基因組數據挖掘和大分子工程改造等手段，開發了使用 RNA 供體進行大片段基因精準寫入的 R2 逆轉座子工具，能夠在多種哺乳動物細胞系、原代細胞中實現大片段基因（>1.5 kb）高效精準的整合，最高效率超過 60%，成功實現了全 RNA 介導的功能基因（DNA）在多種哺乳動物基因組的精準寫入，為新一代創新基因療法的發展提供了基礎。

▲開發全 RNA 介導的、高效精準的哺乳動物細胞大片段功能基因寫入工具

該研究由中國科學院動物研究所與北京干細胞與再生醫學研究院合作完成，中國科學院動物研究所博士后陳陽燦、博士生駱勝球、博士后胡艷萍、博士生毛邦煒、王鑫閣與盧宗寶為本研究共同第一作者，中國科學院動物研究所李偉研究員與周琪研究員為共同通訊作者。該研究工作得到科學技術部、國家自然科學基金委員會、中國科學院、北京市自然科學基金等的支持。

附論文鏈接：