智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，禮來(LLY.US)上周六宣布，與圣因生物(SanegeneBio)達(dá)成一項(xiàng)價(jià)值最高達(dá)12億美元的全球研發(fā)合作與許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化用于代謝性疾病的RNAi療法。

根據(jù)協(xié)議，禮來將向圣因生物支付預(yù)付款和股權(quán)投資，同時(shí)接手由圣因生物發(fā)現(xiàn)的RNAi分子的臨床前研究(IND申報(bào)前研究)、臨床開發(fā)以及商業(yè)化工作。此外，圣因生物還有資格獲得最高達(dá)12億美元的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、監(jiān)管及商業(yè)化里程碑付款，并將在未來產(chǎn)品銷售中獲得分級(jí)版稅。

RNAi藥物是一類新型療法，通過“沉默”編碼與疾病相關(guān)蛋白質(zhì)的信使RNA分子來發(fā)揮作用。據(jù)悉，雙方將基于圣因生物專有的LEAD?平臺(tái)共同推動(dòng)針對(duì)代謝性疾病的RNAi候選藥物的開發(fā)。

LEAD?(Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配體與增效基團(tuán)協(xié)同遞送)平臺(tái)是圣因生物自主研發(fā)的一種組織選擇性遞送技術(shù)，能夠?qū)崿F(xiàn)RNAi藥物在肝外組織與細(xì)胞中的高效、特異性遞送。基于該平臺(tái)，有望開發(fā)出每年僅需兩次皮下給藥的代謝性疾病突破性療法。圣因生物將負(fù)責(zé)基于LEAD?平臺(tái)為雙方合作項(xiàng)目篩選并確定最優(yōu)RNAi活性分子，禮來將負(fù)責(zé)后續(xù)藥物的IND申報(bào)研究、臨床開發(fā)和商業(yè)化。

圣因生物表示，其自主研發(fā)的LEAD藥物遞送平臺(tái)有潛力開發(fā)出可注射的RNAi藥物，這類藥物可能通過每年僅需注射兩次的方式來降低患者的治療負(fù)擔(dān)。