“斷腸草是武俠小說里抹在刀劍上的毒藥，但它的萃取物在中日民間醫學中擁有千年療傷鎮痛和潰瘍的歷史。”中國科學院院士馬大為在2025上海國際生物技術與醫藥研討會（bio-forum）主論壇上透露，其團隊正通過系統的結構活性與毒性關系研究，與上海一家醫院的醫生討論，準備馬上啟動針對癌痛和神經性疼痛的新藥臨床前研究。

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bio-forum已經走過了26個年頭，自然與科學在這里交織，傳統與前沿在這里碰撞，為今年大會“聚焦前沿、共建生態”的主題注入了真實而生動的注腳。

算法破壁，分子創新不設限

新藥從哪里來？馬大為用電影《我不是藥神》的故事，將靶向藥物研發的艱難歷程娓娓道來。從傳統的“神農嘗百草”、青蒿素的誕生，到分子靶點藥的興起，每一次創新都寫滿了挑戰與機緣。

隨著科技進步，分子靶點的精確鎖定和高通量篩選技術的出現，讓新藥研發步入了以數據和結構創新為核心的新時代。但問題隨之而來——靶點有限，耐藥突變，結構高度相似……“導致我們現在做創新藥也內卷”馬大為說。

有沒有其他的藥物研發模式呢？“我們主要做藥物化學，很多激酶結構相像，要找到選擇性抑制劑挑戰很大。”馬大為說。在這樣的現實背景下，人工智能與大數據成為打開新藥密碼的“金鑰匙”。他以激酶抑制劑、egfr第四代藥物、fgfr選擇性抑制劑為例，闡釋了ai模擬與結構活性關系研究如何幫助科學家精準地篩選和優化分子。特別是在大分子的創新上，ai的介入讓結構想象力得到極大釋放“ai設計大分子的想象力，比我們做藥化的人快多了。”

不僅如此，人工智能的力量也正延展至新藥的臨床開發流程。在美國塔夫茨大學醫學院教授肯尼斯·凱廷（kenneth kaitin）看來，從化合物篩選、臨床試驗設計、數據分析到患者招募，ai正在每個環節重塑流程。“ai為企業賦能，能有效縮短周期時間，提高數據準確性和安全性。”但ai落地過程中的數據結構化、知識產權、團隊能力建設依然是擺在行業面前的難題，“我們必須建立信任，展示ai在核心流程中的價值。”

2019年拉斯克·迪貝基臨床醫學研究獎得主，瑞金醫院前沿治療研究中心實驗治療實驗室教授邁克爾·謝帕德（michael shepard）帶來赫賽汀（曲妥珠單抗）的真實研發故事，讓現場再次聚焦于基礎科學和臨床轉化的深度協作。從實驗室的科學發現，到臨床療效的驗證，再到產業界的商業創新，赫賽汀不僅改變了數百萬乳腺癌患者的命運，也推動了精準醫療、社會價值定價等新范式的誕生。“科學每一次重大突破都需要夢想家和實際行動者并肩前行，轉化創新需要跨界合作和持續耐心。”謝帕德說。

產業協作，打通創新鏈路

“腫瘤藥物正讓癌癥從致命變為慢性，但心血管病依然是全球第一殺手。”幾十年心血管藥物研發經歷，讓復星醫藥聯席總裁、全球研發中心ceo王興利深知行業的“痛點”。他坦言，心血管病影響廣泛，幾乎每一位中老年人都難以幸免。但這個領域的創新藥，遠不及腫瘤藥那樣令人矚目。“全球醫藥界在心血管疾病上的投入占比顯著低于腫瘤、自免等疾病領域。高昂的臨床研究成本，讓許多中國藥企難以承受臨床失敗的風險。”王興利說，“scientific discovery（科學發現） 不等同于商業成功，做藥人的目標，是讓患者多活幾年、活得更好。”

行業的“不確定”并不僅僅來自科學，更來自選擇與平衡的智慧。王興利說：“選錯方向，跑得再快也是浪費。”在他看來，企業既要平衡技術創新與生存壓力，又要權衡“me-too”與“best-in-class”的取舍。“我們聚焦腫瘤、免疫炎癥和慢病，但像阿爾茲海默癥這樣的高風險領域，也必須有人愿意投入。只有看到真實的社會需求，創新才有意義。”

賽默飛世爾科技中國區總裁方明杰（miguel faustino）則從另一側面切入全球創新產業鏈的現實困境。“開發一款新藥的成本高達11-30億美元。”他指出，制藥企業面對200多種癌癥、7000多種罕見病的挑戰，創新已成為核心競爭力。“中國創新分子管線和海外需求完美契合，但地緣政治、監管、供應鏈波動，對合規和高質量提出更高要求。”

在他看來，高質量合作伙伴是企業全球突圍的“定海神針”。“一簽合同如木已成舟，后續補救的成本幾何倍數增長。80%的中國藥企已意識到，和全球高質量供應商合作，是降低風險、提升溢價的保障。”方明杰介紹，賽默飛通過并購ppd、與openai合作，補強了端到端cro和cdmo能力。“我們為4200多個臨床試驗提供服務，覆蓋30大治療領域、2700多家企業。幫助客戶降本增效，提升產品合規性和上市速度。”

“要用創新的中國藥物服務全球患者，必須打通全球渠道、多元化發展。”方明杰說，創新不僅是技術競賽，更是生態重塑。“我們愿與行業伙伴共建合作網絡，用全球標準助力中國創新走向世界。”

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作者：藍悅

上觀號作者：上海科技