自從2024年1月，三部委聯合發文支持廣州南沙放寬市場準入與加強監管體制改革，準許細胞和基因治療企業在一定條件下開展限制類細胞移植治療技術臨床應用，南沙的細胞與基因治療產業發展便大幅提速。

8月26日，在中國南沙細胞和基因產業創新發展大會上，大灣區細胞與基因治療產業公共服務中心、大灣區生物治療健康效應評價中心、大灣區臨床級種子細胞庫正式啟動，均落在了南沙。

這是細胞治療產業鏈中的三大重磅應用——種子細胞庫致力于細胞技術研發與臨床轉化，打通臨床應用“最后一公里”；評價中心在于建立國際領先的生物治療安全性、有效性及健康效應評價體系，為創新生物療法應用提供科學支撐；而公共服務中心在于構建干（體）細胞治療信息數據全流程管理平臺，推動治療規范化、標準化和信息化管理。三者有效聯動，南沙將推動大灣區生命健康產業發展再上新臺階。

中國南沙細胞和基因產業創新發展大會現場。通訊員 羅仲賢 攝

打造臨床級種子細胞庫

加速臨床研究與治療轉化

細胞與基因治療已成為醫療領域最具潛力的創新方向之一。傳統療法對癌癥、遺傳病等難治性疾病療效有限，細胞與基因治療則通過精準靶向和個體化干預提供新解決方案。

今年6月，全國首例地中海貧血細胞與基因治療臨床應用患者在廣州市第一人民醫院南沙醫院成功出艙，標志著全國首例異體骨髓間充質干細胞治療慢加急性肝功能衰竭臨床應用在南沙成功實施。

細胞治療正逐步為重大疾病的治療帶來新的可能，該項技術的核心依賴于高質量的“種子細胞”——干細胞。

落戶于南沙越秀iPARK粵港智谷的廣東濟和干細胞工程有限公司，是一家致力于細胞技術研發與臨床轉化的生物醫藥企業，此次牽頭推進大灣區臨床級種子細胞庫建設，計劃總投資2億元。

大灣區臨床級種子細胞庫，可視為大灣區細胞治療產業的“基礎設施”及公共服務平臺，聚焦“質量可控、安全可溯、倫理合規”的核心目標，推動區域細胞資源標準化管理，加速臨床研究與治療轉化，打通干細胞臨床應用“最后一公里”。

據悉，該項目建成后將推動疑難疾病治療技術研發，為帕金森病、糖尿病、卵巢早衰等疾病提供新的臨床解決方案，提升大灣區細胞治療技術的可及性，促進先進治療技術惠及更多民眾。不僅如此，項目以“產研學金服用”融合發展為互動軸，實現創新鏈與產業鏈對接、降低企業行業準入門檻及投資風險規避，吸引上下游企業集聚，助力大灣區打造全球細胞治療創新高地。

聚焦四大核心方向

構建生物治療健康效應評價體系

細胞治療、基因治療等前沿生物治療技術的發展在不斷提速，但技術的臨床轉化仍面臨療效評價體系不完善、安全性監測不足、健康效應評估缺位等關鍵挑戰。粵港澳大灣區作為全球生物醫藥創新的重要集聚區之一，生物治療技術的研究與轉化十分活躍，不得不重視這些挑戰。

“細胞藥物在人類的健康促進和維護中的作用日益凸顯，但目前細胞藥物在臨床應用中的最大挑戰在于個體化差異非常大”，國家重點研發計劃干細胞專項專家組副組長、中國免疫學會副理事長王小寧在現場接受采訪時表示，以免疫細胞治療CAR-T為例，在啟動該療法之前，很難精準預測患者將收獲的療效有多大，因為細胞藥物或療法本身具有較大的不確定性。這也導致了細胞治療產品商業化生產依舊面臨瓶頸。

此次，位于南沙的粵港澳大灣區精準醫學研究院聯合高水平科研機構、臨床醫療機構和生物治療企業，共建大灣區生物治療健康效應評價中心，致力于建立國際領先的生物治療安全性、有效性及健康效應評價體系，為細胞治療、基因治療等創新生物療法在健康維護中的應用提供科學支撐，推動長壽醫學與抗衰老產業發展。

據介紹，大灣區生物治療健康效應評價中心計劃聚焦四大核心方向：

一是細胞治療療效多維評價體系。建立基于多組學分析（單細胞測序、空間轉錄組等）的療效評估模型，開發高靈敏度體內示蹤技術，結合人工智能算法構建治療響應預測平臺，為干細胞療法、免疫細胞治療（CAR-T/TCR-T等）提供客觀療效標準和預后評估工具。

二是細胞與基因治療毒副作用機制研究與預警。開發基因編輯脫靶效應檢測技術，建立細胞因子釋放綜合征（CRS）早期生物標志物譜，構建神經毒性（ICANS）人工智能預警模型，覆蓋從臨床前到上市后全周期安全評價，顯著降低治療風險。

三是免疫力精準評估與干預監測。建立免疫細胞功能動態分析平臺（涵蓋T細胞多樣性指數、NK細胞活性譜等），整合多維度免疫特征數據（如細胞因子譜、免疫受體庫、微生物組），開發基于人工智能的個體免疫力評估模型，未來將應用于精準評估健康人群免疫力、預測免疫治療響應、預警術后感染風險、監測免疫重建過程，為個性化免疫調節提供量化依據。

四是生理年齡精準預測與健康干預評估。基于表觀遺傳時鐘（DNA甲基化）、端粒損耗度、單細胞線粒體突變檢測、代謝組衰老圖譜、器官衰老評估等多維數據，開發生物年齡量化算法，未來將應用于抗衰老療法效果評估、慢性疾病干預的健康效應量化、個體化健康管理方案優化，為再生醫學提供創新評價維度。

四端聯動、覆蓋全流程

干（體）細胞治療信息標準化管理

干（體）細胞臨床研究和產業化進程正在加速，行業信息化管理不足的問題日益凸顯，數據管理碎片化導致數據難以互通互享、質量控制難度大。

在此背景下，大灣區細胞與基因治療產業公共服務中心應運而生。這是粵港澳大灣區首個集“高精度質量檢測、智能化樣本存儲、全鏈條數據管理”于一體的國家級公共服務中心，由南沙公控集團聯合“廣東省干（體）細胞臨床研究質量控制中心”主任單位中山大學附屬第三醫院，以“政府統籌支持、企業搭建運營、院企聯動發展”為總體思路共同打造。

據悉，該中心將以“全流程數字化管理、全角色協同作業、全鏈條風險管控”為核心，構建“監管端-醫院端-實驗室端-患者端”四端聯動的干（體）細胞治療信息數據全流程管理平臺，覆蓋干（體）細胞治療采集、制備、質檢、存儲、臨床應用、隨訪、監管等全流程的標準化管理體系，打造具有前瞻性與可持續性的產業基礎設施平臺，推動干（體）細胞治療的規范化、標準化和信息化管理。

中心項目擬選址于南沙橫瀝生物醫藥產業園，總投資約6815萬元，分兩期推進：一期包含辦公、細胞質量檢定實驗室、研發實驗室、可溯源信息化系統等裝修與設施設備投入；二期將視行業發展情況按需建設，包括公共細胞庫、GMP制備基地、精細化智能管理系統等裝修和設施設備投入。

其中，一期計劃于2026年完成建設并進入試運營，將逐步承接醫療機構、科研機構臨床研究和檢驗檢測試點，面向社會承接檢測業務，同步開展數據監測和溯源管理。

一批細胞與基因治療類項目現場簽約。通訊員 羅仲賢 攝

專家說：

南沙可集中精力建設全球生物治療創新高地

南沙能否融合粵港澳三地發展區位和資源優勢，全力建設面向全球的大灣區生物治療創新高地？這是國家重點研發計劃干細胞專項專家組副組長、中國免疫學會副理事長王小寧所關心的話題。

在他看來，南沙首先具有突出的大灣區區位優勢，要充分聯合港澳發揮大灣區的生物醫藥發展優勢，打造國際標準的臨床評價基地。“如果有了這樣的評價體系，全球的新藥申報從業者都有可能聚集于此，為產業發展提供了一大核心驅動力。”

臨床技術走向產業化，這是發展的必由之路，也任重道遠。在這方面，王小寧提到，南沙可考慮充分利用大灣區的創新資源、與港澳的規則銜接機制對接優勢，集中精力建設全球生物治療創新高地。

據了解，目前南沙已有超 400 家生物醫藥企業落戶，其中細胞與基因企業超過40家，各類企業和平臺相互協作，加速構建完整的細胞基因產業生態體系。當天大會上，南沙開發區投資促進局、南沙產發、廣東醫谷分別與企業就具體合作項目進行了簽約，共同推進南沙細胞和基因產業技術成果的轉移轉化，服務產業高質量發展。

“通過平臺的集聚作用，南沙可以進一步吸引國內外的生物治療領域專家匯集到廣州，并借助信息化手段，讓所有患者在此接受治療的方案最優化。當數據積累到一定程度，大數據、AI等技術加持，生物治療效果就能更好地從不確定性走向確定性，過程中及時調整治療方案，就能將療效提升到最佳狀態，這將能夠不斷促進產業發展壯大。”王小寧稱。

南都廣州新聞部出品

采寫：南都N視頻記者 莫郅驊 通訊員 南宣