中國商報（記者 馬嘉）隨著一針上百萬元的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法等創新藥物陸續獲批并展現驚人療效，細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy，以下簡稱CGT）這一生物醫藥領域的前沿賽道正迎來歷史性發展機遇。

9月12日，在中國細胞與基因治療大會（CSGCT）上，多位業內人士對中國商報記者表示，中國CGT產業雖然起步較晚，但發展速度較快。中國企業能否突破生產工藝、支付模式與監管協同等多重挑戰，將直接決定中國能否真正躋身全球CGT領域的核心圈層。

“天價藥”成本有望被“打下來”

CGT療法是一種通過修改或替換患者細胞或基因來治療疾病的精準療法，能夠延緩疾病進程，甚至提供終身治愈的可能。雖然“一針見效”令患者心動，但是動輒數百萬元的治療費用使大多數患者望而卻步。

在大會現場，有業內人士介紹，CGT療法成本高的主要原因在于需要個體化定制，生產工藝復雜、質控標準嚴苛、規模化生產難度大。目前，國內多數企業采用人工操作模式，自動化程度低，批次間一致性難以保證。

CGT療法的成本有可能被“打下來”嗎？中國細胞與基因治療聯盟（CSGCT）聯合發起人、君聯資本執行董事戚飛表示：“近年來，中國本土企業在CGT核心原料（如質粒、基因編輯工具、細胞因子、培養基）和生產設備（如一次性生物反應器、封閉式分離系統）方面實現了突破。國產供應商提供了價格更具競爭力的替代選擇，打破了國外廠商的壟斷，大幅降低了生產成本和對外依賴。另外，中國本土有更好的CDMO（為制藥企業提供工藝開發及生產服務的專業化組織）的服務，能讓企業以更低的資本支出和更靈活的方式推進項目。”

“當前，CAR-T療法針對的患者群體還很少。未來，CAR-T如果能治愈更多疾病，變成通用型藥品，我相信它的成本一定能被‘打下來’。”戚飛說。

目前，國內已獲批上市的CAR-T療法價格均在每針百萬元左右。該藥物連續4年參與醫保談判，均因昂貴的價格被國家醫保目錄“拒之門外”。

科濟藥業創始人、首席執行官李宗海表示，目前，市面上的CAR-T產品均是自體型產品，需要個性化定制，成本較高。對于企業來說，研發通用型CAR-T產品還需要不斷創新技術。“通用型CAR-T產品一旦做出來，一定會成為企業盈利的關鍵。”

劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達表示：“不同抗體療法在自身免疫疾病和腫瘤學領域都展現出重大突破，這必將推動新浪潮的興起?。遞送環節（如病毒載體、脂質納米顆粒LNP等）占據了CGT藥物生產成本的巨大比重。如何將藥物遞送到正確的部位，實現靶向編輯或重編程，這是解決許多治療難題的關鍵。我們正在探索能否找到合適的材料和組合，實現更精準的靶向；或許還能結合作用基團、納米抗體與LNP偶聯，實現超越組織器官層面的精確到細胞的遞送。”

我國CGT產業發展潛力巨大

9月12日，中國細胞與基因治療聯盟宣告成立，《中國細胞與基因治療產業發展及監管政策解讀藍皮書》同期發布。

中國細胞與基因治療聯盟（CSGCT）發起人&主席、杭州嘉因生物創始人兼CEO吳振華在大會現場表示：“2025年，全球大概2000個左右的CGT臨床試驗在進行。其中，中國CGT的臨床試驗數目已占到全球的50%以上。尤其是細胞治療領域（大家熟知的CAR-T療法就屬于該領域）的臨床試驗數目在全球臨床試驗數目中的占比已經超過60%。”

在《“十四五”生物經濟發展規劃》中，CGT被列為戰略性前沿領域。目前，在北京中關村生命科學園、上海張江藥谷、蘇州BioBay、深圳坪山生物醫藥產業園等產業集群，CGT創新生態圈已形成，為企業提供從研發、臨床到產業化的全方位支持。

“作為制度創新先行先試區，北京市海淀區在強化原始創新策源功能、打造國際一流營商環境的同時，全力推動CGT產業全鏈條發展。”中關村科學城管委會產業促進三處副處長袁學勤說。

近年來，CGT領域成為資本追逐的熱點。據藥融云數據庫統計，2023年，國內CGT領域有超過50家企業獲得累計近90億元的投融資，其中約有20家企業獲得超億元人民幣的融資。

戚飛認為，在生物醫藥領域，CGT從出現到爆發不過10年，還是個新興領域。但它是治愈型的藥物，比如用基因治療一些罕見病，有效率能達到90%以上，傳統藥物很難做到。

“我們做投資，看的是長期效益。隨著技術的不斷突破和政策環境的持續優化，我國CGT產業正迎來發展黃金期。未來，中國企業有望成為全球CGT領域的重要一極，在市場規模上占據重要地位。”戚飛說。