全球首個同種異體人工再生血小板臨床研究在滬取得成功，首批3例患者輸注后證實安全性良好。9月5日，澎湃新聞記者從國家兒童醫(yī)學(xué)中心、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心獲悉這一消息。

上述醫(yī)院透露，該院近日成功完成全球首項同種異體人工再生血小板臨床輸注研究，這標(biāo)志著我國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)臨床轉(zhuǎn)化領(lǐng)域取得進一步突破。該研究由上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液科沈樹紅教授團隊牽頭，聯(lián)合腫瘤外科、心胸外科等多學(xué)科團隊協(xié)作，他們成功為3例急性白血病、再生障礙性貧血及復(fù)雜先心病術(shù)后患者完成“人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源血小板（iPLT）”輸注，初步證實其良好的安全性和耐受性，為臨床解決血小板供應(yīng)短缺及輸注風(fēng)險帶來全新希望。

“上海兒童醫(yī)學(xué)中心”微信公眾號 圖

同種異體（Allogeneic）是指源自健康捐贈者的、經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)化制備后可廣泛用于多位患者的生物制劑。就像無償獻血時一位志愿者的血液可以幫助許多患者，“同種異體人工再生血小板”也是如此：它來自單一健康供體，通過規(guī)模化培育生產(chǎn)，制成可長期儲存的“即用型”產(chǎn)品，能迅速供給不同患者使用。

血小板短缺是全球醫(yī)療系統(tǒng)的長期痛點。傳統(tǒng)血小板依賴志愿捐獻，存在保存期短（僅5天）、配型嚴(yán)格、易污染等問題。尤其對于稀有血型患者、化療后骨髓抑制人群，血小板緊缺可能直接危及生命。沈樹紅表示，血小板減少癥常見于白血病化療、再生障礙性貧血及大型外科手術(shù)之后，患者會因未能及時獲得足量血小板而危及生命。

為突破這一臨床困境，上海兒童醫(yī)學(xué)中心開展了《評價人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源血小板對急性白血病化療或腫瘤化療引起的血小板減少癥/再生障礙性貧血患者及外科術(shù)后血小板減少患者的安全性和有效性的臨床研究》，并于2025年3月9日實施全球首例同種異體人工再生血小板人體輸注。

截至目前，該研究已順利完成3例受試者的輸注治療，涵蓋急性白血病、再生障礙性貧血及法洛四聯(lián)征術(shù)后等多種臨床類型。研究過程中未發(fā)生任何與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或劑量限制性毒性，初步驗證了“人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源血小板（iPLT）”在人體應(yīng)用中的良好安全性。

上海兒童醫(yī)學(xué)中心臨床研究管理中心主任孫心巖表示，人工再生血小板技術(shù)的成功轉(zhuǎn)化和初步安全性驗證，為應(yīng)對血小板供應(yīng)短缺和安全性問題提供了全新方向。盡管目前仍屬早期探索階段，3位受試者的良好安全性數(shù)據(jù)為后續(xù)研究奠定了堅實基礎(chǔ)。團隊將嚴(yán)格按照研究方案推進更高劑量的探索和有效性評估，致力為更多患者提供安全有效的血小板輸注替代方案。

作為國家兒童醫(yī)學(xué)中心和上海市基因治療臨床醫(yī)學(xué)研究中心，上海兒童醫(yī)學(xué)中心始終聚焦前沿醫(yī)學(xué)技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，在兒童重大疾病及罕見病領(lǐng)域持續(xù)取得突破。除人工再生血小板研究外，該院在杜氏肌營養(yǎng)不良癥、I型戈謝病等疾病的基因治療方面也取得顯著進展。未來，上海兒童醫(yī)學(xué)中心將繼續(xù)整合多學(xué)科平臺優(yōu)勢，加速國產(chǎn)創(chuàng)新藥械研發(fā)與落地，為破解兒童疑難危重癥治療難題持續(xù)貢獻上海力量。