國家眼部疾病臨床研究中心上海市第一人民醫院眼科于2025年5月16日完成了全球首例視網膜色素變性(Retinitis Pigmentosa, RP)受試者玻璃體腔注射IGT001創新細胞療法給藥,目前受試者已完成術后7天隨訪,全身及眼部狀況均良好,標志著這一創新細胞療法在視網膜退行性疾病領域的臨床研究邁出關鍵第一步。醫渡科技為該研究提供數字化全流程CRO服務,全程協助研究者參與項目推進。

本臨床研究由眼科中心主任孫曉東擔任Leading PI,是一項由研究者發起的前瞻性、開放標簽、非隨機、劑量遞增的首次人體(first in human, FIH)臨床試驗,旨在評估不同劑量組 IGT001在RP患者玻璃體腔注射中的安全性和耐受性,并通過監測單次注射IGT001后受試者眼部功能較基線的變化,評估該藥物在RP患者中的潛在療效。研究團隊在前期方案設計、患者招募及臨床試驗實施的全流程中高效協同運作,通過標準化操作與精細化管理,確保各環節嚴格遵循科學規范、有序銜接推進。

InGel Therapeutics是一家專注于眼科領域創新治療方法的生物科技公司,起源于哈佛醫學院的研究項目,旨在利用細胞和生物材料技術開發針對視網膜退行性疾病的細胞療法,為患者提供新的治療手段。IGT001是InGel Therapeutics開發的首款候選產品,其核心成分為人源光感細胞視桿前置細胞(hRP),通過玻璃體腔注射直接遞送,為RP患者為減緩視力退化過程,在部分患者中,強化視力功能,該療法屬于廣譜療法,不局限于單一的基因突變。

IGT001創新細胞療法具備兩大創新亮點:一是獨特的細胞-材料協同遞送系統,能為現存視錐細胞提供“營養成分”,幫助其重鑄功能且延緩其退化進程;二是采用微創給藥方式,安全性優勢顯著。

臨床前研究顯示,IGT001在rd10視網膜變性小鼠模型中可顯著改善視動反射(OMR)和視網膜電圖(ERG),并通過組織學證實視錐細胞存活率提升。其獨特的生物材料,可以根據視網膜內不同的細胞類型,進行定制。比如,在治療青光眼的視神經節細胞(Retinal Ganglion Cell), 生物材料能有效地保護其體內活性。研究成果已發表于Nature等權威期刊,驗證了其修復視網膜功能的潛力。

本次全球首例給藥的成功,是IGT001全球開發的重要里程碑,標志著IGT001從實驗室走向臨床轉化的關鍵突破,也是醫渡科技擴展服務范圍至創新細胞療法臨床研究領域的重要成果,彰顯了公司在前沿醫學研究服務中的強大實力與創新能力,為未來深度參與更多創新療法臨床研究奠定堅實基礎。

孫曉東教授表示:“IGT001 的單劑量遞增設計兼顧安全性與療效探索,其廣譜性優勢有望為不同基因型的RP患者提供新選擇。”

醫渡科技在新藥研發領域擁有豐富經驗,正穩步推動多款創藥物研發進程。作為國內數字化臨床試驗的先行者,醫渡科技打造全生命周期一站式臨床研究服務體系,涵蓋醫學、運營、數據分析、SMO、患者招募等,確保項目從啟動到結束各階段高效運轉、流程無縫對接,加速新藥研發進程,并已經在多個臨床試驗中得到充分驗證。

醫渡科技聯合創始人、CEO徐濟銘表示:“多年來,醫渡科技以眼科作為疾病聚焦的發力點之一,積極拓展眼科醫學智能技術的創新能力,與國際知名的眼科專家、醫院、學術機構和企業建立戰略合作。此次與上海市第一人民醫院的合作,是醫渡科技在眼科創新療法臨床研究領域的重要實踐。我們期待通過這項研究,為視網膜退行性疾病的細胞治療提供關鍵數據,惠及更多患者。”

未來,醫渡科技將持續深耕數字化臨床試驗領域,以更專業、更高效的服務,助力更多創新療法落地,加速推動醫療科技進步。