3月29日訊（編輯 牛占林）當(dāng)?shù)貢r(shí)間周五，歐洲藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)否決了禮來公司的阿爾茨海默病新藥donanemab(商品名為Kisunla)的上市申請，稱該藥物減緩認(rèn)知衰退的能力不足以抵消患者出現(xiàn)嚴(yán)重腦腫脹的風(fēng)險(xiǎn)。美股盤中，在市場大跌的背景下，禮來股價(jià)低開高走。

據(jù)悉，donanemab是一款緩解早期阿爾茨海默癥患者認(rèn)知能力喪失的單克隆抗體藥物，這種藥物通過靜脈注射，旨在清除大腦中導(dǎo)致阿爾茨海默病的淀粉樣蛋白斑塊。

歐洲藥管局人用藥品委員會(huì)(CHMP)認(rèn)為，donanemab的益處不足以抵消其帶來的風(fēng)險(xiǎn)。主要問題是淀粉樣蛋白相關(guān)影像異常(ARIA)，這是一種可能引起腦腫脹和腦出血的副作用。

在禮來提交的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)中，接受donanemab治療的患者中有36.8%出現(xiàn)了ARIA，相比之下，接受安慰劑的患者中這一比例為14.9%。雖然大多數(shù)ARIA事件沒有癥狀，但1.6%的患者經(jīng)歷了嚴(yán)重的ARIA事件，且有3例與ARIA相關(guān)的死亡。

禮來的競爭對手，由衛(wèi)材和渤健開發(fā)的類似藥物L(fēng)eqembi，也曾因類似的ARIA風(fēng)險(xiǎn)被歐洲藥管局拒絕，但最終在限制患者群體后獲得了CHMP的積極意見，只待通過歐盟委員會(huì)的審批。

Leqembi和donanemab都已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的批準(zhǔn)，但FDA也對這些藥物的ARIA風(fēng)險(xiǎn)發(fā)出了“黑框警告”。

一大挫折

禮來公司表示，盡管歐洲藥管局拒絕了donanemab的批準(zhǔn)申請，但公司仍對藥物的安全性和有效性充滿信心。禮來計(jì)劃請求對歐洲藥管局的決定進(jìn)行重新審查，并希望繼續(xù)與該機(jī)構(gòu)討論，以便將donanemab帶給歐洲數(shù)百萬阿爾茨海默病患者。

這一否決對禮來來說是一大挫折，因?yàn)榘柎暮Ｄ∷幬锸袌鲱A(yù)計(jì)到2030年將達(dá)到130億美元。數(shù)據(jù)顯示，歐洲大約有700萬人患有阿爾茨海默病。

非營利組織Alzheimer Europe在一份聲明中表示：“很難理解CHMP對一種已經(jīng)獲得美國、英國、中國和日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的藥物持否定意見，這種藥物基于同樣的科學(xué)證據(jù)。”

禮來公司已經(jīng)擴(kuò)大了其直接面向消費(fèi)者的在線平臺(tái)LillyDirect，包括遠(yuǎn)程醫(yī)療提供商，以診斷和護(hù)理阿爾茨海默病患者，促進(jìn)donanemab的銷售。

由于這種藥物過于昂貴，無法被患者廣泛使用，去年在美國的銷售額約為930萬美元(在去年7月初獲批)。

持有禮來公司股票的投資公司Bahl & Gaynor首席運(yùn)營官Kevin Gade表示：“金融市場有限的反應(yīng)表明，阿爾茨海默病對禮來公司企業(yè)價(jià)值的貢獻(xiàn)度在繼續(xù)減弱。”

（ 牛占林）