胡雋源 中國醫藥城北科干細胞研究院院長、深圳市北科生物科技有限公司董事長

近期，2024亞布力企業家第二十屆夏季年會在廣州開幕。本屆年會以“培育新質生產力 增強高質量發展新動能”為主題，數百位政府領導、企業家和學者齊聚廣州，探討培育新質生產力的新方法、新模式、新路徑。 在上，中國醫藥城北科干細胞研究院院長、深圳市北科生物科技有限公司董事長胡雋源分享了細胞與基因治療目前的發展概況與未來潛力。

以下為發言內容：

醫藥的發展與科學技術的進步密不可分。從傳統的基于經驗的中醫，到化學小分子藥物、生物大分子藥物的研發，再到如今mRNA（信使核糖核酸）技術的飛躍，以及細胞生物學、分子生物學、基因科學等領域的突破性進展，細胞與基因治療已成為備受矚目的熱門領域。我們每個人的生命起點都源自一個受精卵的分化，而今，隨著分化機制的逐步揭示與調控能力的提升，這一領域的前景被廣泛看好。

然而，細胞藥物與傳統分子藥物在多個方面存在顯著差異。由于細胞是活的，它們在體內面對炎癥或外傷等環境時，會分泌出不同的細胞因子，并展現出不同的轉歸特性，這使得傳統的藥品管理模式在細胞藥物上顯得力不從心。此外，細胞藥物的運輸、儲存及質量控制等方面也提出了全新的挑戰，長期以來讓監管部門感到頗為棘手。不過，隨著CAR-T等細胞治療產品的獲批，包括美國在內的多國已經邁出了重要一步，我國也迎來了好消息，北京市剛剛頒發了第一張干細胞生產許可證。

目前，在國家藥品監督管理局的監管下，已有超過90個干細胞產品進入了臨床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期的試驗階段，覆蓋了眾多適應癥。這預示著細胞與基因治療領域即將迎來一個蓬勃發展的時期，它們無疑代表了醫學的發展方向和未來，有望成為醫學領域的下一個重要支柱。

在這一領域，我們面臨著諸多挑戰，其中之一便是每個人的細胞抗原性和基因差異導致的個體化治療需求。以CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）為例，其卓越療效源自對患者自身免疫細胞的精準修飾與擴增后再回輸，這一過程充分體現了細胞治療的個體化特性。然而，高昂的治療費用——美國需47.5萬美金，中國則高達120萬人民幣——成為了普及該療法的重大障礙。我們的目標是探索如何將成本降低至如PD-1治療般的4萬人民幣左右，甚至更低，這要求我們在技術和全產業鏈層面進行深度整合與創新。

作為國家發改委細胞產業關鍵共性技術國家工程研究中心的建設單位，我們正在深圳積極構建這一中心，涵蓋八大平臺，從細胞培養基、細胞因子的研發，到自動化、智能化生產設備的引入，旨在將個體化服務模式推向極致高效。通過自動化與人工智能的融合，我們已實現了生產環境的顛覆性變革。如今，細胞生產不再需要傳統的隔離服和白大褂，即便穿著牛仔褲也能完成操作，這得益于我們研發的全封閉、數字化、智能化生產設備。這種“端到端”的生產模式，從樣本采集到成品輸出，全程在D級環境下進行，無需依賴傳統的“B+A”凈化實驗室。

從需求的角度來看，細胞與基因治療不僅局限于傳統的疾病治愈，更廣闊的需求可能在于促進長壽與抗衰老。當前技術已經取得了顯著進展，我們利用iPS（誘導多能干細胞）技術時，已不依賴于病毒，而是采用了化學分子來實現細胞的重編程。這意味著，通過提供樣本，我們可以將細胞“逆齡”至類似2歲甚至更年輕的狀態，這在技術上已成為可能。我們能夠通過調整端粒長度至類似年輕狀態，并將皮膚細胞、血液細胞等誘導為多能細胞，這些細胞不僅具備修復皮膚的能力，還能分化為軟骨、骨骼、血管、肌肉等多種組織。

在動物模型實驗中，我們已經取得了令人矚目的軟骨與骨修復成果，并且在臨床研究中也有案例展現出了積極的治療效果。從基本原理出發，生命的運作機制在各類生物中是相似的。過去，我們常認為生命活動主要由基因驅動，但基因本身并不關心個體的衰老，因為它能通過繁殖傳遞給新的年輕載體，實現種群的延續與進化。然而，隨著科學的發展，我們的追求也在變化。在馬斯克所設想的腦機接口或數字生命真正實現之前，我們的肉身作為生命的載體依然至關重要。

因此，我們不再僅僅受制于基因的自然規律，而是探索如何讓細胞保持年輕、具備多能性，并促進組織器官的再生。在動物模型上，這些研究已經取得了顯著成效，例如，在糖尿病模型動物中，通過將iPS細胞分化為胰腺干細胞并植入小鼠體內，成功地在腎臟上生長出新的胰腺組織，有效調控了小鼠的血糖水平。這些成果為我們未來在抗衰老與再生醫學領域的應用提供了堅實的基礎。

隨著細胞治療技術、基因相關技術以及mRNA技術的迅猛發展，我們正站在一個前所未有的變革前沿，這些進展可能帶來顛覆性的改變。為了實現這一目標，我們正在全力打造包含細胞因子、培養基、自動化系統等在內的全產業鏈關鍵技術體系，力求讓細胞治療技術普及化，使得每個人都能以可負擔的成本享受到這一療法，成本可能降低至4萬元甚至1萬元。正如比爾·蓋茨支持研究的漢堡肉餅，其細胞含量遠超治療所需，而價格卻極為親民，這為我們指明了規模化生產降低成本的可能性。我們堅信，通過全自動化與規模化生產，細胞治療將如智能手機般普及，成本有望大幅降低至與普通蛋白藥物相當的水平，這是完全值得期待的未來。

責編｜王紫薇

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